Bisher wurden Gentherapien in der Europäischen Union für einzelne, sehr wenige Seltene Erkrankungen zugelassen. Sie bieten die Chance direkt die genetische Ursache einer Seltenen Erbkrankheit zu behandeln oder das Immunsystem eines Patienten so zu verändern, dass es gezielt gegen Krebszellen vorgehen kann. Mithilfe moderner Methoden der Gentechnologie kann ein Gen in bestimmte Zellen eingefügt (Genaddition), verändert (also editiert) oder auch in seiner Aktivität beeinflusst werden (Genmodulation).

Man unterscheidet zwischen einer Gentherapie in somatischen Zellen (Körperzellen) oder in Keimbahnzellen (Eizellen und Spermien).

Bei der somatischen Gentherapie werden therapeutische Gene ausschließlich in Körperzellen, wie etwa bestimmte Zellen der Leber oder Blutstammzellen, eingeführt.

Weitere Informationen bietet ein Positionspapier des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (vfa).

Bei einer Gentherapie in Keimzellen ist die Veränderung von Erbanlagen in der Keimbahn beabsichtigt. Da in solch einem Fall das veränderte Erbgut an die Nachkommen der behandelten PatientInnen weitergegeben wird, ist letzteres in Deutschland aufgrund des Embryonenschutzgesetzes verboten.

Unter (somatischen) Zelltherapeutika versteht man künstlich veränderte Zellen eines Spenders, die durch die Reaktion des eigenen Immunsystems, pharmakologische Wirkung oder durch Einwirkung des Stoffwechsels zu einer Besserung der Symptome oder des Krankheitsstadiums des Patienten beitragen können.

Unter biotechnologischen Gewebeprodukten versteht man totes oder lebendes Gewebematerial oder Zellen, die entweder aus Tieren oder Menschen gewonnen werden. Sie sollen zur Therapie beitragen, indem sie menschliches Gewebe regenerieren, reparieren oder ersetzen und so zum Beispiel verhindern, dass fehlerhafte Proteine gebildet werden. Meist stammen die Zellen/ das Gewebe aus dem Patienten selbst, werden außerhalb des Körpers modifiziert und dann im Anschluss wieder verabreicht.

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