Laut einer Angabe des Verbands forschender Arzneimittelhersteller (vfa) stehen in Europa mehr als 100 sogenannter Orphan-Arzneimittel (auch „Orphan Drugs“ genannt) zur Verfügung, die für die Behandlung Seltener Erkrankungen entwickelt und zugelassen wurden. Hinzu kommen mehr als 40 Medikamente, bei denen der Orphan-Status verordnungsgemäß nach 10 Jahren abgelaufen ist oder vom Hersteller zurückgegeben wurde, die aber überwiegend weiterhin erhältlich sind und für Behandlungen eingesetzt werden können.

Zusätzlich oder als Alternative werden bei der Behandlung häufig weitere Medikamente für die Behandlung von Symptomen (z. B. Schmerzen oder körperliche Funktionsstörungen) eingesetzt.

Welche Medikamente im Einzelfall infrage kommen, hängt von der Diagnosestellung und von der individuellen Krankengeschichte ab. Fragen Sie Ihren Arzt / Ihre Ärztin nach den Möglichkeiten einer medikamentösen Behandlung. Er/sie kann Ihnen erklären, welche therapeutischen Optionen zur Verfügung stehen.

Eine Übersicht über die zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung von Seltenen Erkrankungen finden Sie beim Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa).

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