Orphan Drugs (englisch für: Waisenarzneimittel) sind Arzneimittel, die für die Behandlung von Seltenen Erkrankungen entwickelt wurden und zugelassen sind.

Die Entwicklung von Orphan Drugs ist in der Regel mit besonderen Herausforderungen verbunden. Dies liegt beispielsweise darin begründet, dass nur wenige Wissenschaftler über die nötigen Fachkompetenzen verfügen und dass die Patientengruppen für die klinische Forschung sehr klein sind. Deshalb ist es grundsätzlich schwierig, genügend Probanden für klinische Studien zu finden.

Auf EU-Ebene wurde im Jahr 2000 eine Verordnung für Arzneimittel gegen Seltene Erkrankungen in Kraft gesetzt, damit mehr Medikamente für die Behandlung von Seltenen Erkrankungen entwickelt werden. Nach einer Angabe des Verbands forschender Arzneimittelhersteller (vfa) sind inzwischen rund ein Viertel der Medikamente, die jährlich neu auf den Markt kommen, Orphan Drugs.

Weitere Informationen zu Orphan Drugs bietet ein Video von Dr. Johannes Wimmer.

Hintergrundinformationen zu Orphan Drugs finden Sie beim Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa).

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